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刘霞

近日，英国《自然》杂志报道称至少已有3款基于RNA编辑的技术进入了临床试验或者正在等待批准进行临床试验，这些疗法对于人体的影响相对于CRISPR等基因组编辑技术来说相对更为温和且更加灵活。

既脆弱又坚强

RNA是一种脆弱、不稳定又短命的分子，它们一旦开始发挥作用就可能迅速被分解掉，但它们在生命中却起着举足轻重的作用，并且这种分子对于人类而言是至关重要的。

RNA编辑是一种新型技术，它可以通过调整基因组中的特定RNA序列，有效地“弥补”或“纠正”有害基因突变，从而促进正常的蛋白质合成。该技术亦可增加有益性状的表达水平。

与基因组编辑不同，RNA编辑不会改变DNA序列也不会导致永久变化。伍兹霍尔海洋研究所神经生物学家约书亚·罗森泰指出短暂性带来安全优势。因为能够剪切的CRISPR疗法风险之一是脱靶效应RNA内出现脱靶效应危险要小得多

单碱基编辑显成效

在RNA编辑过程中，最常用的方法之一便是单碱基编辑，它依赖细胞内的一种特殊酶的作用：腺苷脱氨酶（ADAR）。私家侦探，侦探公司，调查公司，查人找物，商务调查，出轨外遇调查，婚外情调查，私人调查，19209219596 ADA作用于RNA序列中的一组特定腺嘌呤，在它们被修改为一组特有的核糖二磷酸肌苷的过程中发挥着关键的作用。

美国波浪生命科学公司正在探索单碱基编辑技术来治愈一种遗传性疾病即α-1抗胰蛋白酶缺乏症。这种疾患会使机体不能生成能够保护人体免于受到空气或外来刺激所引发伤害的保护性蛋白质AAT。

该公司生产的是一款名为“短链核苷酸”的化合物，能够激活天然存在的一种腺嘌呤去甲基化酶（ADA），促使这些自然存在于RNA分子中的特定碱基发生改变，进而纠正基因表达过程中出现的缺陷。

小鼠试验证明，该药使大约五分之一的肝脏细胞中的特定mRNA发生了变化，这已足以产生有效的治疗效果。该款药物已在去年底在英国及澳大利亚同时启动了临床试验。

外显子编辑出现

还有一种方式称为RNA外显子编辑，它可以一次修正上万个遗传序列。这对于通过修改多个基因导致的疾病具有特别重要的意义。

这项技术主要作用于前核糖核酸(pre-mRNA).前核糖核酸即具有制造蛋白指令的部分称为外显子,不含有此指令的称内含子. RNA剪接机制将内含子去除并与外显子连接形成mRNA.之后翻译成蛋白质

位于波士顿的科研机构Ascidian正开发新技术，用于通过修改转录因子来改变癌细胞中的遗传信息。

抗癌新武器

基于 RNA 技术治疗癌症也有可能成为一个强有力的武器。

韩国生物科技公司Rznomics正研发一种RNA编辑技术，旨在医治最常见形式的肝细胞癌

Rznomics的策略依赖于对mRNA进行剪接的过程，这与Ascidian医疗公司使用的工艺有所差异。Rznomics的治疗方案中不包含由细胞自身完成剪接所必需的机制，而是使用了一种存在于核内的天然酶来执行这项任务。

研究人员对一种名为mRNA的核酶动手脚，并利用其对肿瘤内的细胞进行切割，之后将一种被称为木马的致命“武器”植入这些细胞：被翻译成蛋白质的RNA片段，该毒素可以引发癌细胞死亡。这一治疗RNA取代了与肿瘤生长相关的RNA序列的作用，从而大大增加了细胞内有毒物质的扩散率。