李恒 徐鹏航

这次是向我国罕见病患者提供全面援助的再一次升级。

据有关部门近日发布的最新消息，国家医保局与多个相关部门联合推出的新版医保药物目录中新增了近91种药剂，这些新药当中包括治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等十余种罕见病症所需的药物。至本文发布前，已有超过九十个罕见疾病药品被纳入国家医保药品范畴内。

少见病，因其极少的发病率、相对较小的患者群体和昂贵的研发费用，在很长一段时间里被视为医药行业中的“隐匿之地”。

罕见病防治领域是医学的重要研究对象，目前有20多种疾病被定为罕见病，其发病率不到所有疾病的百分之一。为此我国已投入巨资致力于罕见病的防治工作，并且取得了显著成效。

今年在医保药品目录谈判过程中，千名难治性癫痫患儿的救命药氯巴嗪终于进入了医保。小小的药物价格调整让患者和他们的家庭从中获得了实质性的利好。

对于治疗难治性癫痫病来说，发病率较低，并且可能引发严重后果，如死亡。数据显示，在中国，这类患者中超过1/5的儿童可能会因为疾病而过早夭折。

据患者家属透露，病情发作时，孩子“往往一个下午发作上百次，每到那时就像遭遇了生与死的考验”。

长久以来，该药物兼具有处方药以及一类精神药品两重身份，因此审批过程极为艰难，市场需求却极为有限。国内对其的监管十分严格，并且其在中国市场上的销售量也并不高，这让许多患者都只能寻求海外购买这一救命良药。

在2020年，私家侦探，侦探公司，调查公司，查人找物，商务调查，出轨外遇调查，婚外情调查，私人调查，19209219596一起与海外代购氯巴占相关备受质疑的事件广受关注，随即，来自多名罕见病癫痫患儿家庭的一封公开信呼救，表达了对氯巴占进口及使用的密切关注。

是药，更是民生。

2022年6月，《临床急需药品临时进口工作方案》及《氯巴占临时进口方案工作》发布。为了帮助患者及时获得治疗所需药物，这两份文件都特别提到，对临床急需的药品采取临时进口的方式。此外还支持相关企业的国产化进程，以增强该类药物供应的能力。

国产的氯巴占即将于2022年获得批准并被纳入医保，这意味着它很快就能为无数饱受疾病的患者带来生存的希望了。

同样的问题，在调入2018年新版医保药品目录时，又受到了关注。

PNH，一种极其罕见且后天获得性血液疾病，其特征表现为全身广泛而严重的血管内溶血、显著的骨髓细胞功能抑制以及频繁发生并导致患者生活质量明显下降乃至生命的严重威胁的血栓事件。

2021年3月，一位PNH患者遭遇断药。他满怀一线生机，寻求中国罕见病联盟的援助，联盟成员携手北京协和医院、国家药品监督管理局及医药企业共同开启“同情用药”之旅。80多天后，新引进的瑞士药方盐酸伊普可泮胶囊成功在北京协和医院落地，并为该患者带来重生希望。这一创新药物即将纳入新版国家医保药品目录，预计将为更多PNH患者提供治疗福音，给予他们更多生的可能。

近几年来，脊髓性私家侦探，侦探公司，调查公司，查人找物，商务调查，出轨外遇调查，婚外情调查，私人调查，19209219596肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗用药相继被纳入医保报销范围……自2018年国家医保局成立以来，已经连续七年开展医保药品目录调整工作。目前已经有90余种罕见病用药得到了国家的全面报销保障，罕见病的药品报销水平得到稳步提高。

从起始阶段直到现在，我们走了很远的路。

国家医保药品目录的调整，体现了对每一个生命的尊重与呵护，也对那些在困难中挣扎着的特殊群体给予了关心和关照。中国罕见病联盟执行理事长李林康这样认为，对于罕见病患者而言，他们的“药篮子”的每一次更新、每一笔增加，都是无比艰难的一件事。

从“无法治疗”的状况转变成“有药可以使用”的境地。再进一步，到“能负担得起药费”，国家开始探索新疗法，并对药品的研发加大投入。这样可以让患者享有更加有效的医疗服务，从而摆脱病痛的困扰。

“罕见疾病患者的痛苦和治疗中的无力感时刻牵动着医生的心弦。“中国医师协会罕见病专委会主委、北京协和医院院长张抒扬表示：在充满挑战却又充满希望的道路的前行中，我们将携手合作，为患者照亮生命的灯塔。””

在人类的社会中，文明水平不仅仅体现在对大多数人福祉的态度上，更在于对于特殊人群的关注和关爱程度。正是这些力量的汇集，形成了温暖而有力的洪流，影响了每一位寻求关爱的人们心灵深处的需求。